مباشر
أين يمكنك متابعتنا

أقسام مهمة

Stories

38 خبر
  • رياضة
  • فيديوهات
  • حرب الخليج
  • رياضة

    رياضة

  • فيديوهات

    فيديوهات

  • حرب الخليج

    حرب الخليج

  • خطة ترامب لإنهاء الحرب في غزة

    خطة ترامب لإنهاء الحرب في غزة

  • العملية العسكرية الروسية في أوكرانيا

    العملية العسكرية الروسية في أوكرانيا

اختراق علمي نحو علاج لـ"فقر الدم الأسود الماسي"

تمكن فريق من الباحثين، بقيادة علماء في كلية الطب بجامعة هارفارد، من تطوير علاج جيني عالمي لفقر الدم "دايموند بلاكفان" (DBA).

اختراق علمي نحو علاج لـ"فقر الدم الأسود الماسي"
صورة تعبيرية / KATERYNA KON/SCIENCE PHOTO LIBRARY / Gettyimages.ru

يعرف فقر الدم "دايموند بلاكفان"، الذي يطلق عليه أيضا "فقر الدم الأسود الماسي"، بأنه اضطراب نادر يهدد الحياة ويؤدي إلى عجز نخاع العظم عن إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة.

ويعتبر الاختراق العلمي الجديد خطوة هامة نحو علاج هذا المرض المعقد، الذي يمكن أن تسببه أكثر من 30 طفرة جينية مختلفة.

وأعلن فريق البحث أن العلاج الجيني التجريبي أصبح جاهزا للاختبار في التجارب السريرية.

وقال الدكتور فيجاي سانكاران، أستاذ طب الأطفال في مستشفى بوسطن للأطفال والمعد الرئيسي للدراسة: "هذه من أوائل الدراسات التي تمكننا فيها من تطوير علاج جيني يمكنه استهداف عشرات الطفرات باستخدام ناقل واحد فقط".

وأوضح الباحثون أن الأطفال المصابين بـ DBA يعانون من أزمة الخيارات العلاجية المحدودة، حيث يمكن لبعضهم تلقي زراعة نخاع العظم من متبرعين متطابقين، بينما يعتمد آخرون على الستيرويدات التي قد تسبب آثارا جانبية، أو على عمليات نقل الدم المنتظمة.

وبحثا عن حل طويل الأمد، بدأ الفريق في دراسة الطفرات الجينية المرتبطة بالمرض، وتحديدا الطفرات التي تؤثر على الريبوسومات، وهي الهياكل داخل الخلايا التي تساعد في إنتاج البروتينات.

وفي عام 2012، اكتشف سانكاران أن بعض المرضى يعانون من طفرات في جين GATA1، الحاسم في تنظيم إنتاج خلايا الدم الحمراء. وأظهرت الأبحاث أن الطفرات الريبوسومية تؤدي إلى نقص في الريبوسومات الوظيفية، ما يحد من إنتاج بروتين GATA1. وبعد إضافة هذا البروتين إلى خلايا الدم الجذعية المأخوذة من مرضى بـ DBA، تمايزت الخلايا بشكل أفضل إلى خلايا حمراء ناضجة، ما أوضح أن تعزيز مستويات GATA1 قد يكون علاجا فعالا لمرض DBA.

ولإيصال جين GATA1 إلى الخلايا، طور الفريق ناقلا جينيا باستخدام فيروس عدسي غير معد (نوع من الفيروسات المستخدمة في تقنيات العلاج الجيني لنقل المواد الوراثية إلى الخلايا في جسم الإنسان). ومع ذلك، واجه الفريق تحديا جديدا: عند إدخال جين GATA1 إلى خلايا الدم الجذعية في المختبر، بدأت الخلايا في التمايز (التحول) إلى خلايا حمراء ناضجة قبل أن تنتقل إلى نخاع العظم. وكان الهدف هو أن يتم التعبير عن الجين بعد التمايز، وليس قبله.

وبقيادة الباحث ريتشارد فويت، تمكن الفريق من ابتكار طريقة للتحكم في تعبير جين GATA1 بحيث يتم تفعيله فقط في الخلايا الجذعية التي تنتقل إلى نخاع العظم وتصبح خلايا دم حمراء. وأظهرت التجارب أن هذا النظام نجح في زيادة إنتاج خلايا الدم الحمراء الناضجة دون التأثير على نشاط الخلايا الجذعية.

وأظهرت التجارب أن العلاج الجيني يحفز إنتاج خلايا الدم الحمراء بشكل أكبر من العلاجات الأخرى التي تم اختبارها. وعلى الرغم من هذه النتائج الواعدة، تظل التجارب السريرية هي المعيار النهائي لمعرفة مدى فعالية هذا العلاج في المرضى.

ويتوقع الفريق أن هذا العلاج الجيني قد يساهم في تقليل الفوارق الصحية العرقية والإثنية، لا سيما فيما يتعلق بنقص المتبرعين المتطابقين لزراعة نخاع العظم لدى مرضى DBA.

كما يعتقد الفريق أن هذا البحث قد يكون نقطة انطلاق لعلاجات جينية جديدة لأمراض دم نادرة أخرى.

نشرت الدراسة في مجلة Cell Stem Cell.

المصدر: ميديكال إكسبريس

التعليقات

السفارة الأمريكية في عمّان توصي الأمريكيين بمغادرة المنطقة

إيران تلوح باللجوء إلى إحكام إغلاق مضيق هرمز وممرات ومضائق استراتيجية أخرى

"وول ستريت جورنال" نقلا عن مصدر: ترامب أصدر أمر الهجوم على إيران

مرندي: ربما هذه الليلة الأخيرة من الهدوء في قطر والسعودية والكويت والبحرين والإمارات والأردن وعُمان

"فارس" تنشر صورا فضائية وتقول إنها تظهر "أضرارا بمصفاة جازان في السعودية" جراء هجوم من اليمن (صورة)

عراقجي يؤكد لنظيره البريطاني تنظيم الملاحة عبر مضيق هرمز مع دولة عربية ويحذر من أي عرقلة

بيان عاجل من السفارة الأمريكية في بغداد يحذر من التصعيد ويدعو للمغادرة

رون بن يشاي: حماس ستبقى القوة المسيطرة وصاحبة النفوذ في غزة.. الجيش الإسرائيلي سيكون مقيدا

واشنطن تحذر رعاياها في الشرق الأوسط وخارجه وسفارات أمريكية في المنطقة تصدر تنبيهات جديدة

صحفي يكشف تفاصيل جديدة عن الحرب الإسرائيلية على إيران والخطة المزعومة لـ"تولي أحمدي نجاد" الحكم

مستشار المرشد يرد على تهديدات ترامب: استهداف البنية التحتية الإيرانية سيهز أسس الهيمنة الأميركية

فقدان السيطرة على ناقلة أصيبت بقذيفة قرب مضيق هرمز

مسؤول سوري: تنفيذ اندماج "قسد" مع الدولة السورية صار بمراحله الأخيرة

واشنطن تتخلى عن قيادة "مجموعة دعم أوكرانيا"

"خاتم الأنبياء": كل دولة في المنطقة تجعل نفسها درع دفاع لأمريكا ستحترق

الجيش الأميركي يسحب منظومات "باتريوت" من أربيل

ترامب: النجاح في مواجهة إيران مهّد لاتفاق نزع سلاح "حماس"

مخاوف إسرائيلية من حصول مصر على صواريخ "إس 400" الروسية من أنقرة

نيويورك بوست: حرب إيران تتحول إلى فخ يهدد ترامب وتهز شعبيته وتعيد شبح العراق

11.8 مليون برميل يوميا ومليار برميل خارج السوق.. نتيجة الضربات الإيرانية لمواقع النفط